Se ha autorizado un ensayo clínico único en el mundo con tecnología CAR-T destinado a pacientes con un subtipo de Leucemia de células T

OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha obtenido la autorización del ensayo clínico CARxALL para evaluar una nueva terapia CAR-T para pacientes con leucemia de células T sin alternativa tetica.

OneChain Immunotherapeutics es una spin-off del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, participada por Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras.

El CAR-T se dirige contra la nueva diana CD1a. Ha sido desarrollado en el laboratorio del Dr. Pablo Menéndez, fundador de la empresa OneChain Immunotherapeutics e investigador principal del grupo de Biología de Células Madre, Leucemia del Desarrollo e Inmunoterapia del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

El grupo de pacientes pediátricos y adultos al que va dirigido este tratamiento tiene un muy mal pronóstico de tan solo unos meses de esperanza de vida.

El tratamiento de estos pacientes se llevará a cabo en el Hospital Sant Joan de Déu y el Hospital Clínico de Barcelona.

Al Ensayo clínico se podrán incorporar pacientes no solo de España sino de toda Europa, que serán tratados en Barcelona

Otras terapias basadas en CAR-T han demostrado ser altamente eficaces en pacientes con tumores hematológicos.

Este Ensayo Clínico es el primero de los desarrollos que está llevando a cabo la joven empresa (OCI), constituida tan solo hace dos años.

La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico CARxALL liderado por la empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI). Se trata de un ensayo único en el mundo de una terapia CAR-T dirigida a pacientes con un subtipo de leucemia de células T. 

El ensayo CARxALL permitirá evaluar por primera vez la terapia CAR dirigida al antígeno CD1a, una terapia dirigida de manera específica a un subtipo de leucemia de tipo T, la leucemia linfoblástica aguda de célula T cortical (coT-ALL), que supone el 30-40 % de las T-ALL y que tiene un mal pronóstico en aquellos pacientes que no responden a los tratamientos actuales.

El ensayo CARxALL se llevará a cabo en Barcelona, en el Hospital Clínic y el Hospital Sant Joan de Déu bajo la dirección de la Dra. Núria Martínez y la Dra. Susana Rives, investigadoras principales de este estudio.

Está previsto incluir a pacientes tanto pediátricos como adultos que no disponen de ninguna alternativa terapéutica. Aunque el tratamiento de los pacientes se hará en Barcelona, al ensayo se podrán incorporar pacientes no solo de España, sino de toda Europa.

El equipo liderado por el Dr. Menéndez, fundador de OCI y director del grupo de Biología de Células Madre, Leucemia del Desarrollo e Inmunoterapia del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ha sido el primero del mundo en desarrollar y validar un CAR-T específico para CD1a para coT-ALL. El trabajo, liderado por el Dr. Diego Sánchez y publicado en las revistas Blood y Journal ImmunoTher Cancer, se ha realizado con modelos animales utilizando células derivadas de pacientes con coT-ALL. Los resultados preliminares muestran que estos CAR-T persisten in vivo a largo plazo y retienen la actividad anti-leucémica.

El ensayo clínico CARxALL es un paso hacia adelante para poder desarrollar inmunoterapia celular adoptiva como los CAR-T, un tratamiento que consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa del organismo), modificarlas en laboratorio y volverlas a infundir al paciente. Esta modificación permite que estas células ataquen los receptores que se encuentran en la membrana de las células tumorales y las eliminen. Con esta técnica, son las células modificadas del propio paciente las que atacan las células cancerosas de forma dirigida, sin dañar las otras células sanas.

OCI ha conseguido este hito tan relevante tras haber sido constituida en 2020 con una ronda de capital semilla de 3 millones de Euros por parte de Invivo Ventures, CDTI-Innvierte y la Fundación Josep Carreras y tras conseguir financiación por parte de la Agencia Estatal de Innovación. Este es un caso de éxito de transferencia tecnológica y de colaboración público-privada, que supone una recuperación de la inversión pública en investigación.

Según el Dr. Menéndez, »Es muy complicado a nivel académico poder desarrollar estas estrategias y gestionar todos los mecanismos regulatorios asociados al desarrollo de un producto. Por ello, OCI nos permite llevar a cabo todos los pasos necesarios con el objetivo que nuestro conocimiento pueda llegar al paciente».

Antoni García Prat, gerente de la Fundación Josep Carreras afirma: »la Fundación acompañará la inversión inicial de Invivo Ventures y CDTI como señal de apoyo a la investigación transferida y al equipo fundacional, teniendo muy en cuenta que los proyectos se dirigen a tumores hematológicos minoritarios, pediátricos o con pocas alternativas terapéuticas y que, en caso de generarse beneficio económico para la Fundación, este se revertirá íntegramente a la lucha contra la leucemia, siempre en beneficio de los pacientes».

El Prof. Evarist Feliu, presidente de la Comisión Delegada del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, comenta: »la inmunoterapia constituye actualmente un gran escenario para el tratamiento del cáncer. Su máximo interés clínico se centra actualmente en los inhibidores de los checkpoint del sistema inmune y las estrategias de terapia adoptiva con células T, con más de 700 ensayos clínicos en todo el mundo para el tratamiento de las hemopatías malignas y, en menor medida, de los tumores sólidos».

El Dr. Lluís Pareras y Albert Ferrer, socios fundadores de Invivo Ventures, han señalado que »OneChain está desarrollando varios programas en el ámbito de los CAR-T fruto de la transferencia de tecnología. Con su primer programa, OCI ha demostrado la capacidad de llevar un producto de resultados académicos a ensayo clínico en tan solo dos años. Además, cuenta en su pipeline con una nueva plataforma alogénica, un programa contra tumores hematológicos y otro contra tumores sólidos».

Información complementaria

La leucemia linfoblástica aguda de células T tímica cortical

Más de 350 niños son diagnosticados de leucemia cada año en este país. La leucemia representa alrededor de un tercio de las neoplasias en niños que se presenta también en adultos.

La leucemia infantil es un tipo de cáncer de la sangre agresivo. Las células afectadas pueden ser de estirpe linfoide o mieloide. En niños, el tipo de leucemia más habitual es de origen linfoide, siendo la leucemia linfoblástica aguda (LLA) la más habitual (aprox. el 80 % de los casos pediátricos).

A su vez, la leucemia linfoblástica aguda puede afectar a los linfocitos B o T. El 80 % de las leucemias linfoblásticas agudas de niños son de tipo B.

Solo 8 de cada 10 niños consiguen superar la enfermedad. En el caso de las LLA de tipo T, se diagnostican menos de 100 casos cada año en España.

La LLA-T cortical (coT-ALL) es un subtipo mayoritario que supone el 30-40 % de las leucemias agudas de tipo T. Son menos de 30 niños los que reciben cada año este diagnóstico en nuestro país. Acostumbran a ser adolescentes de entre 11 y 17 años. Los que no responden a los tratamientos existentes (5-15%) podrían beneficiarse de esta inmunoterapia.

Acerca de OneChain Immunotherapeutics (OCI)

OCI fue fundada por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ICREA y el Dr. Pablo Menéndez en Barcelona en junio de 2020, con una primera ronda de financiación liderada por Invivo Ventures con el CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras.

OCI tiene como objetivo desarrollar tratamientos basados en inmunoterapias para neoplasias malignas, a partir de los resultados de las investigaciones del grupo liderado por el Dr. Pablo Menéndez, profesor de investigación ICREA e investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

OCI desarrollará cuatro proyectos: 1) el más avanzado de los cuales es este CAR-T CD1a (OC-1) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de precursores T corticales (coT-ALL), un subtipo de leucemia mayoritariamente pediátrico y de mal pronóstico si los pacientes no responden al tratamiento estándar. 2) El siguiente producto OC-2 es un CAR T que se utilizará para tratar paciente con Leucemia Linfoblástica aguda de células B. 3) La plataforma en desarrollo de células Vδ1 para aplicación alogénica, permitirá disponer de tratamientos listos para ser usados inmediatamente a un menor coste que los actuales tratamientos con CAR T autólogos. Y 4) Se está desarrollando un CAR T dual para el tratamiento de Glioblastoma, tumor cerebral altamente agresivo y con pronóstico fatal.

La compañía ha abierto una ronda de financiación, en la que participaran los actuales socios y otros fondos especializados en este campo.

Acerca de Dr. Pablo Menéndez

Nacido en Avilés, Asturias, en 1974. Bioquímico por la Universidad de Salamanca (1997) y Doctor en Medicina (Hematología) por la misma Universidad en 2002, bajo la supervisión del Prof. Alberto Orfao y el Prof. Jesús San Miguel. Llevó a cabo su formación postdoctoral en biología de células madre en el laboratorio Mick Bhatia en Canadá de 2003 a 2005 y en leucemia infantil en el laboratorio de Mel Greaves en Londres entre 2005-2007. En 2007, fue nombrado director del Banco Andaluz de Células Madre y dirigió su propio laboratorio en el Centro de investigación Biomédica de Granada hasta julio de 2011, cuando empezó como investigador principal en Centro Pfizer – Universidad de Granada – Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENYO). En junio de 2013 fue nombrado Profesor de Investigación ICREA y Director de Investigación del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras-Campus Clínic de Barcelona.

Acerca de la Fundación Josep Carreras

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia nació en 1988 con la intención de contribuir a encontrar una curación definitiva para esta enfermedad. Sus esfuerzos se centran en cuatro áreas básicas: la gestión del Registro de Donantes de Médula Ósea en España (REDMO), la investigación científica llevada a cabo desde el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, la orientación al paciente a través de un canal de consultas médicas online y los pisos de acogida para pacientes que se han sometido a un tratamiento y tienen que pasar largas temporadas lejos de su casa.

Acerca del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras

El Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, centro público perteneciente a la red CERCA de la Generalitat de Catalunya, nace en 2010 con el objetivo de potenciar la investigación biomédica y la medicina personalizada en el campo de la leucemia y otras enfermedades oncohematológicas. Es el primer centro de investigación europeo exclusivamente focalizado en la leucemia y las hemopatías malignas, y uno de los únicos que existen en el mundo. El Instituto Josep Carreras tiene tres campus científicos independientes coordinados entre sí: el Campus Clínic-UB, el Campus ICO-Germans Trias i Pujol-UAB y el Campus Sant Pau-UAB.

Acerca de ICREA

ICREA, Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados, es una fundación financiada por el gobierno catalán. ICREA nació en respuesta a la necesidad de nuevas fórmulas de contratación que permitieran competir en igualdad de condiciones con otros sistemas de investigación, orientándose a la contratación del personal científico y académico más extraordinario y de mayor talento. ICREA es una institución abierta. Trabaja codo a codo con las universidades catalanas y los centros de investigación para integrar a los investigadores ICREA en el sistema de investigación catalán. ICREA ofrece a investigador@s de todo el mundo plazas permanentes para venir a investigar a Cataluña. Con los años, han llegado a ser sinónimo de excelencia académica a escala mundial. ICREA cuenta con investigador@s de todos los campos del conocimiento que llevan a cabo sus investigaciones en 48 universidades e instituciones de investigación en Cataluña.

Acerca de CDTI

El Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI) es el órgano de la Administración General del Estado que apoya la innovación basada en conocimiento, asesorando y ofreciendo ayudas públicas a la innovación mediante subvenciones o ayudas parcialmente reembolsables. El CDTI también internacionaliza los proyectos empresariales de I+D e innovación de empresas y entidades españolas y gestiona la participación española en los organismos internacionales de I+D+I, como Horizonte2020 y Eureka Network, y en las industrias de la Ciencia y el Espacio. Adicionalmente, a través de la iniciativa Innvierte Economía Sostenible, apoya y facilita la capitalización de empresas tecnológicas.

Acerca de Invivo Ventures

Invivo Ventures FCR invierte en compañías de ciencias de la vida en una etapa temprana y está administrado por Invivo Capital Partners, una sociedad gestora fundada por el Dr. Lluís Pareras y Albert Ferrer. Ambos gerentes tienen una amplia experiencia en el sector y también administran la firma de capital riesgo Healthequity SCR. Invivo Ventures FCR cuenta con la participación de una mayoría de inversores privados y con el apoyo de varios inversores institucionales como el Fondo Europeo de Inversiones (EIF), Fond-ICO Global, el Institut Català de Finances, el Institut Valencià de Finances y el Ayuntamiento de Barcelona.

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